Version=2027
System=DRG
ID=4708927180
Helper=VITIS GmbH#{r}#{n}Prof. Dr.  Florian Kron#{r}#{n}
DisplayName=
Name=Volanesorsen
AltName=Waylivra®
Description=Wirkweise:#{n}Volanesorsen ist ein Antisense-Oligonukleotid, das die Bildung von Apolipoprotein C-III hemmt. Das Protein ApoC-III ist als Regulator sowohl des Triglyceridstoffwechsels als auch der hepatischen Clearance von Chylomikronen und anderen triglyceridreichen Lipoproteinen bekannt. Die selektive Bindung von Volanesorsen an die ApoC-III-mRNA (Messenger-RNA) innerhalb der 3'-UTR (untranslated region) an Basenposition 489–508 führt zum Abbau der mRNA. Die Bindung verhindert die Translation des Proteins ApoC-III, beseitigt so einen Inhibitor der Triglycerid-Clearance und ermöglicht den Abbau über einen LPL-unabhängigen Weg.#{n}#{n}Evidenz: #{n}Grundlage der Zulassung ist die randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte multizentrische Phase-III-Studie APPROACH bei Patienten mit Familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS). Am primären Endpunkt (prozentuale Änderung der Nüchtern-Triglyceride von Baseline bis Monat 3) betrug der Behandlungseffekt gegenüber Placebo –94 % (95 %-KI –122; –67; p < 0,0001), entsprechend -77 % (95 %-KI –97; –56) unter Volanesorsen versus +18 % (95 %-KI –4; +39) unter Placebo (LS-Mittelwerte, ANCOVA); die absolute Differenz lag bei –1.804 mg/dl (95 %-KI –2.306; –1.302). Eine Separation von Placebo zeigte sich ab Woche 4, der Maximaleffekt ab Woche 12, die Reduktion wurde über die gesamten 52 Wochen aufrechterhalten. Begleitend sanken ApoC-III um 84 % und ApoB-48 um 75 % (versus +6 % bzw. +16 % unter Placebo). In einer Post-hoc-Auswertung traten unter Volanesorsen 1 Pankreatitisereignis bei 1/33 Patienten gegenüber 4 Ereignissen bei 3/33 Patienten unter Placebo auf; in der Subgruppe mit rezidivierender Pankreatitis in der Vorgeschichte (≥ 2 Ereignisse in 5 Jahren) war die Reduktion signifikant (p = 0,0242). Langzeitdaten liefert die unverblindete Phase-III-Folgestudie CS7 (n = 68); für die aus APPROACH überführten Patienten betrug die Änderung der Nüchtern-Triglyceride gegenüber der Indexstudien-Baseline -49,2 % (Monat 3), -54,8 % (Monat 6), -35,1 % (Monat 12) und -50,2 % (Monat 24). #{n}Quelle: Fachinformation. Zugriff 11.08.2026 #{n}#{n}Dosierung:#{n}Die Behandlung muss von einem Arzt eingeleitet und überwacht werden, der Erfahrung mit der Behandlung von Patienten mit FCS hat. Vor Therapiebeginn müssen sekundäre Ursachen von Hypertriglyzeridämie (z.B. nicht kontrollierter Diabetes, Hypothyreose) ausgeschlossen oder angemessen behandelt werden.#{n}Die empfohlene Anfangsdosis beträgt 285 mg in 1,5 ml Injektionslösung, die über 3 Monate einmal wöchentlich subkutan verabreicht wird. Nach 3 Monaten ist die Dosisfrequenz auf 285 mg alle 2 Wochen zu reduzieren. Bei Patienten mit einer Abnahme der Serumtriglyceride < 25 % oder wenn nach 3 Monaten Behandlung mit Volanesorsen 285 mg pro Woche keine Serumtriglyceridwerte unter 22,6 mmol/l erreicht werden, muss die Behandlung jedoch abgesetzt werden. #{n}Nach 6 Monaten Behandlung mit Volanesorsen sollte eine Erhöhung der Dosisfrequenz auf 285 mg pro Woche in Betracht gezogen werden, wenn laut betreuendem erfahrenem Facharzt das Ansprechen der Triglyceridabnahme im Serum als unzureichend bewertet wurde und unter der Bedingung, dass die Thrombozytenzahlen im Normalbereich liegen. Wenn die höhere Dosis von 285 mg einmal wöchentlich nach 9 Monaten keine signifikante zusätzliche Triglyceridabnahme bewirkt, sollte die Dosis der Patienten wieder auf 285 mg alle 2 Wochen herabgesetzt werden. Die Patienten sollen angewiesen werden, die Injektionen in dem vom Arzt festgelegten Zeitabstand stets am gleichen Wochentag vorzunehmen. Falls eine Dosis versäumt und dies innerhalb von 48 Stunden bemerkt wird, soll der Patient die versäumte Injektion so schnell wie möglich nachholen. Falls er sein Versäumnis nicht innerhalb von 48 Stunden bemerkt, ist die versäumte Dosis auszulassen und die nächste Injektion zum planmäßigen Zeitpunkt vorzunehmen. 
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ProcCodes=6-00c.m
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MedicalDevice=-1
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Indication=Volanesorsen ist angezeigt für die unterstützende Behandlung neben einer Diät bei erwachsenen Patienten mit genetisch bestätigter familiäres Chylomikronämie Syndrom (FCS) und einem hohen Risiko für Pankreatitis, bei denen das Ansprechen auf eine Diät und eine triglyceridsenkende Therapie unzureichend war. #{n}ICD 10 Kodierung: E78.3
Replacement=Volanesorsen ergänzt die vorhandenen Therapieoptionen bei genetisch bestätigter familiärer Chylomikronämie (FCS), wie Olezarsen (NUB Status 1). 
WhatsNew=In den Informationen nach §6 Abs. 2 KHEntgG für 2026 hat Volanesorsen den Status 1.
Los=Zur Veränderung der Verweildauer im Krankenhaus können derzeit aufgrund fehlender Erfahrungen keine Aussagen gemacht werden.
InGermanySince=15.8.2019
MedApproved=03.05.2019
HospitalCount=Volanesorsen wird in ca. 202 Kliniken in Deutschland eingesetzt (Schätzung aufgrund der NUB-Anfragen des Vorjahres).
HigherCosts=Sachkosten:#{n}Die empfohlene Anfangsdosierung beträgt 285 mg einmal wöchentlich. #{n}Der Preis pro Packung beträgt 12.928,28 € (AVP) (laut Lauer-Taxe inkl. MWSt., Preis Stand 01.08.2026); Packungsgröße: 285 mg / 1,5 ml i. e. Fertigspritze zur subkutanen Injektion; PZN: 14327526#{n}Daraus ergeben sich Therapiekosten von 12.928,28 € für 7 Tage.#{n}#{n}Personalkosten: #{n}Für die Applikation: ca. 5 Minuten (ÄD) und ca. 5 Minuten (PD)#{n}Für die Überwachung: ca. 30 Minuten (PD), ca. 10 Minuten (ÄD)#{n}#{n}Da das Medikament eine subkutane Dauertherapie ist, geschieht es eher selten, dass ein Patient für diese #{n}subkutane Gabe stationär behandelt wird und somit in eine organspezifische DRG gruppiert wird. Es kommt sehr viel häufiger vor, dass der Patient wegen einer anderen Erkrankung aufgenommen wird und dieses Medikament als seine Dauermedikation weiter erhält. Die Kosten für dieses Medikament können daher in vielen DRGs #{n}vorkommen und sind möglicherweise auch nicht konkret dem Fall zugeordnet.
DRGs=K63B
WhyNotRepresented=Volanesorsen wurde im Jahr 2019 zugelassen und ist seit dem Jahr 2019 in Deutschland auf dem Markt. #{n}Für das Datenjahr 2025 sollten daher aus den Kalkulationshäusern Kostendaten für den Einsatz vorliegen. #{n}Wir vermuten, dass die Stichprobe jedoch zu klein war, als dass genügend Kosten- und Leistungsinformationen aus den Krankenhäusern vorliegen, um damit eine sachgerechte Abbildung im G-DRG System 2027 zu ermöglichen.#{n}#{n}Die zusätzlichen Kosten von ca. 12.928€ pro Applikation/Aufenthalt können aber mit der o.g. Fallpauschale allein nicht ausreichend abgebildet werden und Volanesorsen ist bisher als Zusatzentgelt im Fallpauschalenkatalog nicht enthalten. #{n}Aufgrund der hohen Kosten des Medikaments kommt es zu einer Unterfinanzierung in den entsprechenden Fällen der betroffenen DRG(s).
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